[e종목] 파로스아이바이오, '美 FDA 인정' 백혈병 신약 식약처 치료목적 사용승인 또 받았다

이 달 들어 두 번째…내년 글로벌 임상 2상 준비 및 적응증 확대 개발 '박차'

ⓒ 파로스아이바이오

[프라임경제] 인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(388870)의 재발성·불응성 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) PHI-101이 31일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 치료목적 사용승인을 추가로 받은 것이 취재 결과 확인됐다. 이 달 초 첫 승인 이후 두 번째다. 

이번 치료목적 사용승인 신청인은 첫 번째와 마찬가지로 가톨릭대학교 서울성모병원이다.  

치료목적 사용승인 제도는 생명이 위급하거나 중대한 상황에 있음에도 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한하여 식약처의 승인 아래 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다.

현재 파로스아이바이오가 다국적 임상 1b상 개발 중인 PHI-101은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 표적항암제다. 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 30~35%가 보이는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 유전자 변이를 타겟한다. 

FLT3 변이가 있는 환자는 그렇지 않은 경우 대비 약 2배 생존율이 낮고 재발 위험이 높다고 알려져 있다. 

PHI-101은 재발 또는 불응성 AML 치료제로서 임상 시험 단계에서 기존 FLT3 저해제 사용으로 인한 약물 내성 돌연변이를 가진 환자에서 악성골수세포를 감소시키는 효과를 보였다.

특히 PHI-101은 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀 의약품으로 지정(ODD)받은 물질로, 임상 2상 결과에 따라 조건부 판매 승인 신청이 가능해 조기 상용화가 기대되는 물질이다. 

파로스아이바이오는 내년 상반기 내에 주력 파이프라인인 PHI-101의 미국, 호주 및 국내 포함 글로벌 임상 2상을 준비한다는 계획이다. 

또한 AI 신약 개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse™)를 활용해 다양한 적응증 확대 개발도 진행 중이다. 이에 대한 일환으로 지난 28일 도널드 스몰(Donald Small, MD·PhD) 존스홉킨스 의과대학교 종양내과 교수 겸 존스홉킨스 킴멜 암센터 소아종양학과장과 PHI-101의 병용 요법 확대를 위한 중개연구를 진행한다고 공식 발표했다.

기존 승인된 1차 치료제와의 병용 요법 중개연구는 향후 PHI-101의 AML 1차 치료제 시장 진입이 가능할 수 있는 제반 작업이다.

 

파로스아이바이오와 존스홉킨스 의과대학은 이번 계약을 토대로 PHI-101의 병용 임상 시험 설계를 위한 중개연구를 진행할 예정이다. 이번 연구는 급성 골수성 백혈병 1차 치료에 사용되는 아자시티딘(제품명 비다자)이나 베네토클락스(벤클렉스타)와 PHI-101을 병용할 때의 효능을 시험한다.

 

도널드 스몰 교수는 급성 골수성 백혈병 분야에서 세계적 권위자이다. PHI-101의 표적 단백질인 FLT3 관련 연구를 30년 이상 수행해 왔으며, 개발 중인 다수의 FLT3 저해제에 대한 임상 연구를 이끈 바 있다.  

PHI-101 글로벌 임상 2상 설계 및 미국 임상 병원 네트워크 지원 등 미국에서 진행될 임상 관련 자문도 진행 중이다.

한편 파로스아이바이오는 금일 12시30분 현재 코스닥시장에서 전 거래일 대비 18.96% 오른 2만2900원에 거래 중이다.