셀리버리 '뇌신경질환 치료 신약' 3단계 돌입

신약후보물질, 제약사 다케다 쇼난연구소 인도

[프라임경제] 셀리버리는 '뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발' 프로젝트 마지막 마일스톤 3단계 분석을 위한 신약후보물질 CV-14을 제약사 다케다 쇼난연구소에 인도했다고 11일 밝혔다. 

셀리버리 CV-14 투여군. ⓒ 셀리버리

단백질 제제 CV-14는 뇌신경·심장근육 세포 미토콘드리아에 존재하면서 에너지 합성에 관여하는 특정 단백질에 셀리버리 TSDT 플랫폼 기술을 적용해 세포·조직투과성 재조합단백질 제제인 신약후보 물질화시켜 개발됐다. 

셀리버리에 따르면, 특정 단백질 부족시 △프리드리히 운동실조증(이하 FRDA) △심장 부정맥 △심부전 △비대성심근증 △심정지(cardiac arrest)를 일으켜 사망에 이르는 선천적 유전병(inherited genetic disease)이 발병한다. 즉, CV-14은 이런 난치성 유전질환 치료 목적으로 개발된 것이다.

FRDA 환자는 항산화 물질 등 일시적 증상 완화 약물 이외에 근본적 치료법은 전무한 상태로, 환자에게 부족한 미토콘드리아 단백질을 뇌신경 및 심장 근육 세포 내 직접 전송시키는 것만이 유일한 치료법이며, 이를 위해 다케다와 현재 신약공동개발을 수행하고 있다고 밝혔다.

이와 관련해 다케다가 지난해 직접 수행한 CV-14 단백질의 세포투과능력 및 미토콘드리아로의 타겟팅 능력이 성공적으로 증명된 바 있다. 이후 2차 단계에서는 공초점 현미경분석법과 유세포 분석법을 이용한 정량적 세포투과능도 셀리버리 수행 데이터와 비교해 오히려 상회하는 결과를 도출하기도 했다. 

셀리버리 관계자는 "현재 최종 동물모델 약동학·약력학 분석과 질병치료 효능평가시험이 진행되고 있다"라며 "CV-14 안전성 및 유효성이 다케다에 의해 최종 증명에 성공할 경우 다케다와의 향후 사업에 큰 반향이 있을 것"이라고 기대했다.