툴젠, '세계 최초' 유전자 가위 성능 예측 표준화 방법 발표

"향후 Cas9 유전자 교정 치료제 안정성 평가 분야서 유망하게 적용 가능"

툴젠은 지난 10일 게놈 바이올로지(Genome Biology)에 Extru-seq 관련 연구성과가 게재됐다고 발표했다. ⓒ 툴젠

[프라임경제] 툴젠(199800)은 지난 10일 게놈 바이올로지(Genome Biology)에 Extru-seq 관련 연구성과가 게재됐으며, Cas9 유전자 가위의 Genome-wide off-target을 기존 방법들 보다 우수한 성능으로 예측할 수 있는 표준화된 방법을 제시했다고 11일 밝혔다. 

유전자 가위 치료제는 표적 서열(on-target) 이외에 비표적 서열(off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 존재한다. 따라서 유전자 가위 치료제를 개발해 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내의 비표적 서열(Genome-wide off-target)들의 교정 정도를 측정해 제출해야 한다.

현재 Cas9 유전자 가위의 Genome-wide off-target을 예측하기위한 방법은 20가지 이상이 발표됐으며, 실험방법에 따라 세포실험(cell-based), 시험관 실험(in vitro), 컴퓨터를 이용한 예측(in silico)등으로 분류되고 있다. 

최근에는 세 가지 방법 모두를 사용하여 off-target 후보를 예측하고 이를 검증한 결과를 규제 기관에 제공하고 있다. 하지만 각각의 방법들이 모두 장단점을 가지고 있기 때문에 전세계적으로 각 방법들의 장점들만 취한단일 예측방법을 개발하는 표준화 연구가 진행 중 이었다.이에 툴젠이 처음으로 관련 성과를 도출했다는 설명이다.

이정준 툴젠 플랫폼 연구소 소장은 "Extru-seq은 기존에 사용됐던 세포실험(cell-based)과 시험관 실험(in vitro)의 중간 단계를 새롭게 만들어 예측실험을 진행한 것"이라며 "대표적인 세포실험인 GUIDE-seq에 비해 거짓음성(False Negative) 비율이 13배 감소했으며, 대표적인 시험관 실험법인 Digenome-seq에 비해 거짓 양성(False Positive)의 비율이 2배 감소한 결과를 보였다"고 설명했다.

이어 "미국의 경우 2016년부터 국립 표준 기술 연구소(NIST) 주재 하에 40여개의 다국적 제약회사들과 바이오테크들이 Genome Editing Consortium을 통해 유전자 교정 관련 표준화 작업을 진행하고 있다"며 "표준화된 비표적 예측법 개발은 가장 활발하게 연구가 진행 중인 분야는데, 툴젠이 처음으로 모든 지표에서 우수한 성능을 보여주는 표준화된 방법을 제시했다"고 덧붙였다.

김영호 툴젠 대표이사는 "툴젠이 개발한 Cas9 및 프라임 에디터(Prime editor)의 Genome-wide off-target 예측 방법은 추후 유전자 편집 치료제의 안정성 평가 분야에서 유망하게 쓰일 수 있을 것으로 판단된다"며 "다국적 제약회사와 바이오테크들에서도 수요가 높은 기술인 만큼 특허수익화사업에 대한 성과도 가시화될 수 있도록 박차를 가할 것"이라고 강조했다.