[프라임경제] 아시아 골수부전증후군 심포지엄(ABFS 2026)에서 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료에 사용되는 성분 '포스타마티닙(제품명 타발리스)'의 임상 결과와 실제 진료 현장 경험이 공유됐다.
26일 JW중외제약(001060)은 지난 16~17일 서울 그랜드워커힐에서 열린 이번 학회 정규 세션에서 일본 니혼의과대학 마사타카 쿠와나 교수는 ITP의 발생 기전과 함께 포스타마티닙의 일본 임상 3상 및 시판 후 조사(PMS) 결과를 발표했다.
면역성 혈소판 감소증은 면역체계가 혈소판을 외부 물질로 인식해 공격하면서 혈소판 수치가 떨어지는 자가면역질환이다. 혈소판 수치가 낮아지면 멍이나 출혈이 쉽게 발생하고, 심할 경우 뇌출혈이나 위장 출혈로 이어질 수 있다.
포스타마티닙은 면역 반응에 관여하는 신호 단백질인 '비장 티로신 키나아제(Syk)'를 억제해 혈소판이 파괴되는 과정을 차단하는 방식의 치료제다. 기존 치료제가 주로 혈소판 생성을 늘리는 데 초점을 맞췄다면, 이 약은 혈소판이 파괴되는 경로 자체를 막는다는 점에서 차별화된다.
쿠와나 교수는 "포스타마티닙은 대식세포 내 Syk 신호를 억제해 혈소판 파괴를 줄일 뿐 아니라, B세포의 자가항체 생성 신호에도 영향을 줄 수 있는 독특한 기전을 갖고 있다"고 설명했다.
일본 환자 34명을 대상으로 한 임상 3상에서는 안정적인 혈소판 반응을 보인 비율이 포스타마티닙 투여군에서 36%로 나타났으며, 위약군에서는 반응이 관찰되지 않았다. 혈소판 반응을 보인 환자군에서는 투약 초기(2주 이내) 혈소판 수치가 5만/μL 이상으로 상승하는 경향이 관찰됐으며 1년 이상 안정적인 수치를 유지한 사례도 보고됐다.
또 일본에서 실제 진료 환경을 반영한 시판 후 조사 중간분석 결과도 공개됐다. 600여명의 처방 데이터를 분석한 결과, 고령 환자나 여러 기저질환을 가진 환자가 포함된 상황에서도 혈전색전증과 같은 중대한 이상사례는 보고되지 않았다. 기존 TPO 수용체 작용제와 병용했을 때도 안전성에는 큰 차이가 없었다.
쿠와나 교수는 발표를 마치며 환자별 특성에 맞춘 ITP 치료 전략의 중요성을 강조했다. 그는 "일본에서는 망상 혈소판과 같은 바이오마커를 활용해 포스타마티닙에 반응할 가능성이 높은 환자를 미리 예측하려는 연구가 진행 중"이라며 "향후 연구가 축적되면 환자에게 더 적합한 치료제를 선택하는 데 도움이 될 것"이라고 말했다.
JW중외제약은 앞으로도 ITP 치료와 관련한 임상 및 실제 처방 정보를 의료진이 쉽게 접할 수 있도록 지원을 이어간다는 계획이다.
JW중외제약 관계자는 "학회 정규 세션에서 공유된 일본 임상 및 실제 처방 데이터는 ITP 환자 치료 전략을 논의하는 데 참고가 될 수 있는 근거"라며 "치료 현장에서의 정보 접근성을 높이고 환자 치료 선택지에 대한 근거 기반 논의가 확대될 수 있도록 노력하겠다"고 강조했다.
