[프라임경제] GC녹십자가 소아 희귀 유전질환인 알라질증후군(ALGS) 치료의 새로운 전기를 마련했다. GC녹십자는 알라질증후군 치료제 '리브말리액(성분명 마라릭시뱃)'이 보건복지부 고시에 따라 이달 1일부터 건강보험 급여 목록에 등재됐다고 2일 밝혔다.
이번 급여 등재로 리브말리액은 국내에서 알라질증후군 적응증에 대해 건강보험이 적용되는 첫 번째 치료 옵션이 됐다. 그동안 적절한 치료제가 없어 고통받던 소아 희귀질환 환자와 보호자들에게 실질적인 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
리브말리액은 담즙산의 장내 재흡수를 억제하는 기전의 혁신 신약으로, 알라질증후군 환자의 주요 증상인 담즙정체성 소양증(가려움증)을 개선하는 데 탁월한 효과를 보인다. 실제 임상시험군과 외부 자연사 코호트(GALA)를 비교 분석한 결과, 리브말리액 투여군은 비교군 대비 간이식이나 사망 등 중대 사건 발생 위험이 약 70% 감소하는 것으로 나타났다.
알라질증후군은 소아기에 발병해 만성 간질환을 유발하는 희귀 유전질환으로, 극심한 가려움증과 성장 장애 등을 동반한다. 증상이 악화되면 간이식 수술에 의존할 수밖에 없어 환자 가족의 돌봄 및 경제적 부담이 매우 컸다.
이번 급여 적용을 통해 조기 치료가 가능해짐으로써 이러한 사회적 부담도 대폭 완화될 전망이라고 회사 측은 밝혔다.
고재성 서울대학교병원 소아청소년과 교수는 "증상 악화 시 간이식 외에 대안이 없던 치료 환경에서 리브말리액을 통한 혈중 담즙산 농도 조절은 임상적으로 매우 큰 의미가 있다"며, "일부 환자의 경우 간이식을 늦추거나 피할 수 있을 것으로 기대된다"고 설명했다.
박진영 GC녹십자 SC본부장은 "리브말리액의 급여 적용은 환자들의 치료 접근성을 획기적으로 개선했다는 점에서 뜻깊다"며 "그동안 무상지원 프로그램 등을 통해 공익적 노력을 기울여온 만큼, 앞으로도 희귀·난치 질환 영역에서 환자와 보호자에게 실질적인 도움을 주는 치료 옵션을 지속적으로 확대하겠다"고 말했다.
