[프라임경제] 부광약품(003000)이 투자한 회사로 잘 알려진 미국 제약업체이자 나스닥 상장사인 지브라 테라퓨틱스(Zevra Therapeutics·이하 지브라)의 '아리모클로몰(arimoclomol)'이 미국 식품의약국(FDA)의 전격 승인을 받았다.
'아리클로몰'은 경구용 C형 니만피크(Niemann-Pick C)병 치료제다. 지난 21일(이하 현지시간) 로이터를 비롯한 주요 외신들은 "이번 FDA 승인을 통해 해당 질환에 대한 세계 최초의 치료제가 됐다"고 일제히 보도했다.
특히 투자정보포털 인베스팅닷컴은 "지브라에게 있어 이번 FDA 승인은 생명공학 산업에서 회사의 위상을 높일 수 있는 중요한 성과"라고 강조했다.
C형 니만피크병은 체내에서 콜레스테롤 등 지질물질의 대사가 제대로 이루어지지 않아 뇌를 비롯한 체내 조직에 축적되는 특징을 갖는다.
A, B형보다 경미한 간비장종대 증상을 보이는 반면. 더 광범위한 신경학적 증상을 동반하는 신경퇴행성 질환이다. 소아기에 증상을 보이기 시작해 성인이 되기 전 사망위험이 높은 점에서 '소아형 알츠하이머'로도 불린다.
C형 환자들은 운동 신경이 떨어지고, 언어 장애를 겪는다. 학습 능력도 떨어지면서 치매가 동반된다. 1세 이전에 발병하면 대부분 소아기 이전에 사망한다. 나머지 C형 환자들도 성인기까지 생존하기 힘들다. C형 환자의 평균 수명은 약 13년 정도다.
'아리모클로몰'은 덴마크의 오파자임(Orphazyme)이 개발한 약물이다. 2020년 FDA 승인에 도전했으나 이듬해인 2021년 임상데이터 부족을 사유로 완결된응답서신(CRL)를 통해 승인거부 된 바 있다.
이후 지브라는 2022년 오파자임 인수 후 기준을 변경하고 비임상 데이터를 보충한 뒤 지난해 말 승인을 재신청했으며, 올해 8월 FDA 자문위원회로부터 승인권고를 받으며 최종 승인의 기대감을 키웠다. 앞서 아리모클로몰은 FDA로부터 희귀의약품과 패스트트랙, 혁신치료제 등 지정을 받은 바 있다.
지금까지 니만-피크병은 아직 뚜렷한 치료법이 없어서 환자가 겪는 증상을 완화하는 치료를 진행해왔지만, '아리모클로몰'의 FDA 승인으로 새로운 치료의 길이 열리게 됐다.
재닛 메이너드(Janet Maynard) FDA 약물 평가·연구 센터 이사는 "C형 니만피크병에 대한 안전하고 효과적인 약물 옵션의 최초 승인은 해당 질병으로 고통받는 사람들의 필수 치료 옵션으로 자리하게 될 것"이라고 언급했다.
지브라는 '미플리파(Miplyffa)'라는 브랜드명으로 8~12주 안에 미국 내에 출시할 계획이다. 정확한 가격은 알려지지 않았지만, 미국 투자은행인 HC웨인라이트(H.C. Wainwright)는 평균 순가격을 연간 50만~60만달러(약 6억6800만원~8억160만원)가 될 것이라고 예측했다.
지브라는 23일 이번 승인과 관련한 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.
한편, 지브라 희귀 신약의 FDA의 승인으로 인해 국내 투자사인 부광약품의 수혜도 점쳐지고 있다. 앞서 지난 2015년 7월 23억원을 출자해 에이서 테라퓨틱스(Acer Therapeutics·이하 에이서) 주식 30만6477주를 취득한 바 있으며 2016년 4월에도 23억을 투자해 23만8095주를 확보하면서 당시 지분율 12.89%로 에이서의 대주주로 떠오른 바 있다.
이후 지브라가 에이서를 인수하면서 부광약품이 지닌 에이서 지분도 지브라로 변경됐으며, 관련 주식은 1:0.121비율로 전환됐다.
