[프라임경제] 희귀의약품 개발초기부터 시판까지 전 과정을 관리하는 총체적인 지원체계가 구축된다.
식품의약품안전청(이하 식약청)은 희귀질환자의 삶의 질 향상을 위해 국내 희귀의약품 안전사용 및 안정적 공급기반 조성이 가능하도록 '희귀의약품 개발·공급 지원 방안'을 마련했다고 21일 밝혔다.
희귀의약품이란, 적용대상이 드물고 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품을 말한다.
식약청에 따르면 국내 허가된 희귀의약품은 144개 성분, 259개 품목이다. 이중 92%에 달하는 239개 품목이 수입된 의약품으로, 국내 개발된 의약품은 20개 품목에 불과하다.
최근 허가받은 희귀의약품은 2010년 25건(국내개발 2건), 2011년 26건(국내개발 3건)으로 증가추세를 보이고 있지만 국내 생산 희귀의약품은 미비한 상황이다.
식약청은 이 같은 국내 희귀의약품의 개발을 유도하기 위해 신약 후보물질이나 줄기세포치료제 등을 '개발단계 희귀의약품'으로 지정해 사전상담을 통한 신속한 제품화를 지원하기로 했다.
이를 위해 희귀의약품의 국내 개발 계획 및 지정 여부 타당성 등을 검토하는 '희귀의약품 심사 위원회(가칭)'를 구성·운영하고 개발 초기단계부터 허가단계까지 희귀의약품 지정 품목의 사전검토 제도를 통한 종합 컨설팅 등 지원을 실시키로 했다.
또 임상시험 등 투자비용을 국가차원의 R&D(연구개발) 프로그램에 신청할 수 있도록 할 예정이다. 장기적으로는 희귀의약품으로 지정될 경우 인센티브를 부여받을 수 있는 법적 근거를 마련, 희귀의약품의 R&D, 제조 및 공급활성화를 도모할 방침이다.
아울러 희귀의약품의 안전관리 방안도 마련한다. 전문적인 생산기술이 필요한 개발단계 바이오 희귀의약품의 경우 품질 수준 상향 및 소량생산에 적합한 품질관리기준 마련을 추진하고 허가시 시판 전 부작용 등 위해성을 평가해 해당 위해성 경감 계획을 수립·운영할 계획이다.
식약청 관계자는 "희귀의약품은 수익성이 보장되지 않아 지속적인 투자와 연구개발이 이뤄져야하는 만큼 이번 종합대책으로 새로운 희귀의약품 개발이 활성화되고 안정적으로 공급돼 희귀질환자의 치료 기회가 확대될 것으로 기대된다"고 밝혔다.
