[프라임경제] 녹십자(006280)가 세계 두 번째로 개발에 성공한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’ 품목허가를 식품의약품안전청으로부터 승인받았다고 11일 밝혔다.
녹십자가 삼성서울병원과 공동 연구를 통해 개발한 ‘헌터라제’가 승인을 받음에 따라 전 세계적으로 한 개의 치료제에 의존할 수밖에 없었던 헌터증후군(Hunter's Syndrome) 치료에 새로운 전기를 맞게 됐다.
헌터증후군은 선천성 대사 이상 질환인 뮤코다당증의 일종이다. 저신장, 운동성 저하, 지능 저하 등의 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전적 희귀질환이다. 남아 10~15만명 중 1명 꼴로 발생하는 것으로 알려져 있으며 국내에서 약 70여명이 치료를 받고 있다. 이들은 연간 300억원 정도의 약품을 전량 수입에 의존하고 있다.
헌터증후군 치료제는 치료비용이 가장 비싼 의약품 중 하나다. 전 세계적으로 단 하나의 제품만이 개발돼 독점적 시장을 형성하고 있다. 이 같은 구조적인 문제로 기존 치료제의 공급에 문제가 생길 경우 환자 치료에 막대한 지장을 초래할 가능성이 컸다.
이번에 최종 허가를 얻은 ‘헌터라제’는 삼성서울병원 소아청소년과 진동규 교수가 연구과제를 제안하고 동물실험과 임상시험을 주도했다. 녹십자가 연구개발을 통해 상용화에 성공했다.
‘헌터라제’는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 IDS(Iduronate–2-sulfatase)효소 결핍으로 인한 헌터증후군 증상을 개선한다. 지난 2010년부터 삼성서울병원에서 31명의 헌터증후군 환자를 대상으로 한 임상시험에서 뇨를 통해 배출된 뮤코다당체가 약 30~40% 감소됐고 6분 동안 걷는 거리의 증가율이 19%로 나타나 대조약 대비 통계적으로 유의하게 향상되는 효과를 보였다.
또한 이상약물반응 발생률에 있어서도 대조약과 동등 이상의 결과를 보임으로써 기존 의약품보다 유효성과 안전성이 개선되었음을 임상시험을 통해 입증됐다.
‘헌터라제’의 임상시험 등 핵심연구개발에 참여한 삼성서울병원 소아청소년과 진동규 교수는 “국내는 물론 세계 전역에서 고통 받고 있는 헌터증후군 치료에 새로운 지평을 열어주는 치료제가 될 것”이라고 말했다.
녹십자는 올해 하반기 ‘헌터라제’의 국내 출시를 시작으로 이후 글로벌 파트너링을 통해 세계시장에도 진출할 계획이다. 향후 약 50% 이상의 세계시장을 점유해 헌터증후군 치료의 새로운 패러다임을 제시한다는 방침이다.
녹십자 CTO 허은철 부사장은 “‘헌터라제’ 개발을 통해 보다 효과적이고 안정적인 환자 치료가 가능하게 될 것”이라며 “‘헌터라제’를 미국, 유럽, 중국 거대의약품시장과 이머징마켓 등에서 글로벌 품목으로 육성시켜 나갈 것”이라고 밝혔다.
